Minulý rok nebyl pouze ve znamení výzkumu léčiv a vakcín proti koronaviru. Také v ostatních oblastech zdravotnictví došlo k zásadnímu vývoji, ať už jde o nové možnosti využití genové terapie, terapii cystické fibrózy, léčby karcinomu prostaty, slinivky břišní, migrény nebo cukrovky. Nabízíme osm terapeutických oblastí, které byly v minulém roce svědky zásadnějších změn.
„Výčet není a ani nemůže být úplný, úroveň medicínského poznání jde kupředu velmi rychlým tempem. Další významné pokroky a objevy na sebe nenechají dlouho čekat,“ tvrdí Mgr. Jakub Dvořáček, LL.M., MHA, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.
1. Vakcíny proti covid-19
Mezi novinkami nelze nezmínit vakcíny proti onemocnění covid-19. Využívá se dlouhodobě známých technologií, tj. použití vektoru, do kterého je vložen genetický materiál kódující hrotový protein SARS-Cov-2. Po vakcinaci je v těle vakcinovaného produkován hrotový protein, který způsobuje, že imunitní systém zaútočí na virus SARS-CoV-2, pokud později napadne tělo. Některé vakcíny používají novou technologii. Jsou to tzv. mRNA vakcíny, jež dopraví do buňky informaci, na jejímž základě vytvoří bílkovinu, již by normálně vytvořil virus. Na tuto bílkovinu se naučí reagovat imunitní systém, který, když jej virus napadne, jej na základě imunitní paměti zlikviduje. Ať už jde o nové, nebo zavedené přípravky, všechny jsou během registračního řízení hodnoceny nezávislými regulačními autoritami. „Do klinického hodnocení očkovacích látek byly a jsou zapojeny inovativní farmaceutické společnosti, akademická centra, stovky odborníků a desítky tisíc dobrovolníků. Díky jejich společnému nasazení a zkušenostem byly vakcíny vyvinuty přibližně do jednoho roku od začátku pandemie,“ shrnuje Dvořáček.
2. Genová terapie
Nadějí u mnoha diagnóz je genová terapie, která se dostává z fáze vědeckých studií do klinické praxe. Uplatňuje se zejména v hematologii (jak při léčbě nádorů, tak při poruše krvetvorby) a neurologii a očekává se její využití i v dalších oblastech. Genová léčba spočívá v zabudování DNA do pacientových buněk. V České republice jsou některé přípravky určené ke genové terapii dostupné, ale zatím jim nebyla přiznána úhrada z prostředků veřejného zdravotního pojištění, pouze v některých konkrétních případech. Ve sněmovně se však diskutuje o legislativních změnách. „Léčba je revoluční v tom, že neléčí jen příznaky, ale podstatu nemoci. Základem je dodání genetické informace do buněk pacienta v případě, že se v nich ta původní nenachází, nebo je chybná,“ uvádí Dvořáček.
3. Terapie cystické fibrózy
Novinkou v léčbě cystické fibrózy, jež se projevuje zejména postižením dýchacích cest a plic u nemocných, jsou tzv. modulátory CFTR proteinu, zlepšující transport iontů přes buněčné membrány. Kombinace nových léků může vést ke zlepšení stavu nemocného a k naději na mnohem delší život. „Léky modulují bílkoviny odpovědné za přenos iontů a vody v dýchacích cestách. U jedinců s cystickou fibrózou vede vrozená porucha těchto bílkovin k tomu, že se v dýchacích cestách hromadí vazký hlen, který ztěžuje dýchání a může vyvolat závažné infekce. Použitím CFTR modulátorů je hlen v dýchacích cestách méně vazký,“ říká Dvořáček.
4. Imunologická profylaxe migrény
Významnou změnu v léčbě migrény přinesly léky nazvané CGRP antagonisté. Jde o protilátky, které se vážou na molekulu CGRP, jež hraje roli při vzniku příznaků migrény. U nás jsou hrazeny tři monoklonální protilátky s anti-CGRP účinkem k léčbě pacientů s epizodickou a chronickou migrénou. „Preskripce těchto léčiv je vázána na 31 center pro diagnostiku a léčbu bolestí hlavy. Počet vhodných kandidátů léčby anti-CGRP protilátkami je u nás odhadován na 23 tisíc dospělých s migrénou,“ podotýká MUDr. Pavel Řehulka, Ph.D., z Centra pro diagnostiku a léčbu bolestí hlavy, I. neurologické kliniky FN u sv. Anny a LF MU v Brně.
5. PARP inhibitory pro karcinom prostaty a slinivky břišní
PARP inhibitory jsou novou skupinou léčiv, které blokují mechanismy, jimiž se nádorové buňky opravují. Léky se používají zejména u rakoviny vaječníku a prsu, ale mohou být účinné i při léčbě nejčastějšího nádorového onemocnění u mužů – rakoviny prostaty, jež se objevuje zhruba u jednoho z devíti českých mužů, a karcinomu slinivky břišní. V Evropě jsou schváleny pro léčbu karcinomu vaječníku, karcinomu prsu, adenokarcinomu slinivky břišní a karcinomu prostaty a probíhají jednání o úhradě v dalších indikacích. „Léky zablokují enzym, jenž se podílí na opravách porušené DNA v nádorových buňkách. Pro léčbu je důležité právě utlumení opravného mechanismu. Léčba je významným posunem v terapii dalších nádorových onemocnění včetně karcinomu prostaty,“ uvádí Dvořáček.
6. Léčba hepatitidy C kombinací léčivých látek
Onemocnění hepatitidou C způsobenou virem HCV často probíhá dlouhou dobu bez příznaků. Pokud není léčeno, může vést k rozvoji cirhózy či rakovině jater. Infekce se často zjistí až později, kdy jsou játra vážně poškozená. Není výjimkou, že doba od nákazy po zjištění nemoci je třeba 20 i 30 let. Nová, přímo působící antivirotika změnila účinnost léčby: jejich schválené kombinace jsou účinné pro všechny známé genotypy hepatitidy C. „Žloutenka typu C se stala v podstatě léčitelnou nemocí,“ poznamenává Dvořáček.
7. Inkretiny: GLP-1 agonisté v léčbě diabetu II. typu
Léčba založená na inkretinech, která zahrnuje podávání agonistů GLP-1R, představuje jeden z novějších terapeutických přístupů k pacientům s diabetem II. typu. Léky jsou nadějné proto, že jejich účinek je založen na přirozeném fungování těla. Výsledky studií a následná klinická praxe prokázaly, že agonisté GLP-1R pomáhají zlepšovat kompenzaci diabetu a snižovat hodnoty hypoglykemie. Mohou také pomáhat snižovat hmotnost, mít kardioprotektivní a neuroprotektivní účinky a chrání beta buňky.
8. SGLT-2 inhibitory (glifloziny) a srdeční selhání
Léky původně určené k léčbě diabetu II. typu jsou novou třídou léků, zaujaly však schopností zlepšovat kardiovaskulární onemocnění, jež jsou u pacientů s diabetem II. typu stále nejčastější příčinou úmrtí. Jsou dostupné těm, kteří mají cukrovku a srdeční selhání nebo jen srdeční selhání, mohou tedy pomoct diabetikům i kardiakům. „Mohou být účinné na široké spektrum nemocí, čeští pacienti je mají hrazeny ze zdravotního pojištění,“ dodává Dvořáček.
Zdroj: helpnet.cz
Foto: Pixabay
